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遺傳性骨病新藥!Ultragenyx/協和發酵麒麟FGF-23靶向單抗Crysvita美國標簽更新!
來源:     時間 : 2019-10-11

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Ultragenyx Pharmaceutical Inc是一家專注于開發創新產品治療嚴重罕見和超罕見疾病的制藥公司。近日,該公司與日本藥企協和發酵麒麟(Kyowa Hakko Kirin)聯合宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已批準Crysvita(burosumab)標簽擴展。

該藥標簽已更新,納入了新的臨床數據,顯示Crysvita治療X-連鎖低磷血癥(XLH)兒科患者療效優于口服磷酸鹽和活性維生素D(常規治療),以及Crysvita在長期治療的成人患者中改善僵硬及維持療效。此外,Crysvita的適應癥也擴大至包括年齡低至6個月大的嬰兒。

對于兒科XLH群體,美國標簽更新是基于來自一項隨機、陽性藥物對照III期研究的64周療效和安全性數據。該研究共入組了61例XLH兒童,比較了Crysvita與口服磷酸鹽和活性維生素D(常規療法)。結果顯示,Crystvita在所有關鍵療效指標上均優于常規療法,在佝僂病嚴重程度、下肢畸形和生長方面有顯著改善。64周的安全性與40周和其他Crysvita兒科XLH研究中觀察到的相似。

對于成年XLH群體,美國標簽更新包含了來自III期臨床研究中134例XLH成人患者中治療至48周的開放標簽治療期結果。結果顯示,血清磷水平保持不變,沒有失去療效的跡象。更新的標簽還包括顯示骨折和假性骨折在第48周持續愈合的結果,以及患者在第24周報告的僵硬結果的改善。安全性與先前在本研究中觀察到的一致,在延長治療期內未發現新的不良反應。

Ultragenyx公司首席醫療官Camille L.Bedrosian表示:“我們很高興更新的Crysvita標簽包含了一項對照臨床試驗的令人信服的結果,證明Crysvita在使磷水平正?;?、減少佝僂病和小腿畸形以及改善XLH兒童的生長方面明顯比常規療法更有效。此外,一項針對成年人的研究中的長期數據顯示,在這種終生疾病中,Crystvita具有重要的持續療效。作為我們支持XLH社區的承諾的一部分,我們與FDA密切合作,更新Crysvita的處方信息,以便醫生能夠為XLH患者做出更明智的治療決定,并確保年輕患者可以接受治療,因為這種疾病在出生時就存在?!?/p>

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Crysvita(burosumab)作用機制(圖片來源:Ultragenyx網站)

Crysvita的活性成分為burosumab,這是一種重組完全人源化IgG1單克隆抗體,靶向結合并抑制成纖維細胞生長因子23(FGF-23)的活性。FGF23通過調節磷酸鹽排泄和腎臟內活性生物素D的生成來降低血清里的磷酸鹽和活性維生素D水平。FGF-23相關的低磷性佝僂病和骨軟化癥中的磷酸鹽消耗是由FGF-23水平和活性過高所引起的。Crysvita可靶向結合并抑制EGF-23的生物活性。通過阻斷患者體內過多的FGF-23,Crysvita可增加腎臟對磷酸鹽的再吸收以及增加維生素D的生成,從而也增強腸道對磷酸鹽和鈣的吸收。

目前,Crysvita正被開發用于治療與FGF-23相關的低血磷疾病,例如X連鎖低磷血癥(XLH)、腫瘤誘導的骨軟化癥(TIO)/表皮痣綜合征(ENS)。

Crysvita由協和發酵麒麟與Ultragenyx合作開發。在歐盟和美國,Crysvita分別于2018年1月和2018年4月獲得批準,用于治療1歲及以上兒童和成年人的X-連鎖低磷血癥(XLH)。之前,Crysvita在美國和歐盟均被授予了孤兒藥資格,并在美國獲得了突破性藥物資格。XLH是兒童遺傳性佝僂病最常見的病因,其早期識別對于適當的兒科管理和監測與疾病相關的并發癥以及治療至關重要。

Crysvita是全球首個治療XLH的藥物。定價方面,Crysvita在兒童患者中的定價為每年16萬美元,成人為每年20萬美元。業界對burosumab的商業前景十分看好,預計其銷售峰值將達到10億美元。

來源鏈接://news.bioon.com/article/6744944.html